Evrysdi（利司撲蘭口服溶液用散）/ Risdiplam powder for oral solution

描述:
利司撲蘭為SMN2剪接修飾劑，通過調節SMN2基因mRNA剪接，增加功能性SMN蛋白生成，修復運動神經元功能，用於脊髓性肌萎縮症（SMA），為口服散劑，加水溶解後服用。

適應症:
用於2月齡及以上所有類型脊髓性肌萎縮症（SMA）患者的治療。

用法用量:
用法:瓶內粉末按說明書規定加飲用水混勻配製成口服溶液，使用配套量器精確量取，直接口服，不可稀釋於大量飲料。
用量:體重＜5kg：0.2mg/kg 每日1次；5kg≤體重＜20kg：0.25mg/kg 每日1次；體重≥20kg：5mg（整瓶配好溶液對應劑量）每日1次。

注意事項:
1.肝功能監測：基線及定期復查轉氨酶，出現顯著肝酶升高需減量或停藥。
2.眼部監測：可能出現視網膜病變，兒童患者定期眼底檢查。
3.呼吸道管理：重度SMA患者仍需規範呼吸支持，本品為疾病修飾治療，不能替代通氣護理。
4.生育風險：育齡男女用藥期間嚴格避孕，存在胎兒發育風險。
5.不可擅自中斷給藥，停藥後運動功能會持續衰退。

禁忌:
對利司撲蘭或本品任一輔料存在超敏反應者禁用。

不良反應:
1.十分常見：發熱、腹瀉、皮疹、上呼吸道感染；
2.常見：嘔吐、轉氨酶升高、肺炎、便秘；
3.偶見：視網膜異常、尿路感染、體重下降；
4.罕見：重度肝損傷、嚴重全身過敏。

交互作用:
1.不通過CYP450主要酶系代謝，酶抑制劑/誘導劑無顯著相互作用；
2.腸道轉運蛋白底物類藥物聯用無需調整劑量；
3.高脂肪飲食不影響藥物吸收。

特殊人群:
1.孕婦：僅SMA危重且無替代方案時使用；
2.哺乳期婦女：用藥期間停止母乳餵養；
3.2月齡以下嬰兒：安全性未確立，不推薦使用；
4.老年人：僅成年晚髮型SMA適用，無需調整劑量，加強肝功監測；
5.腎功能損傷：輕、中、重度腎損傷無需調量；
6.肝功能損傷：輕度肝損傷正常給藥，中重度肝功能不全減量並嚴密監測。