國產首創補體B因子抑制劑 鹽酸蘭諾可泮片（依適寧）正式上市

國家藥品監督管理局於2026年6月11日透過優先審評審批程序，正式批准武漢朗來科技自主研發的1類創新藥鹽酸蘭諾可泮片（商品名：依適寧®）上市，用於治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人患者。這是全球首款獲批的國產自研補體B因子（CFB）抑制劑，標誌著我國PNH治療正式從過往的靜脈輸注時代，邁入完全自主可控的國產口服靶向新階段，填補了國內該領域的長期藥物空白。

PNH是我國《第一批罕見病目錄》收錄的慢性進行性血液系統罕見病，患者因造血幹細胞PIG-A基因突變，導致紅細胞表面的補體調節蛋白CD55、CD59缺失，紅細胞無法抵禦自身補體系統攻擊，反覆發生血管內溶血。臨床上患者長期表現為持續性血紅蛋白尿、高血栓併發症風險，常合併骨髓造血衰竭，嚴重影響生存品質，過往國內臨床長期依賴進口靜脈補體抑制劑，患者需定期入院輸液，就醫成本與時間負擔極高，大量醫療資源薄弱地區的患者長期無法獲得規範靶向治療。

鹽酸蘭諾可泮片是朗來科技歷時逾十年自主研發的創新藥物，透過專一性靶向抑制補體旁路途徑中的核心組分B因子，從上游阻斷補體過度激活的鏈式反應，從根源上終止PNH患者的異常血管內溶血。本次獲批的核心依據來自全國多中心III期MY008211A-PNH-2-01研究，該研究由中國醫學科學院天津血液病醫院張鳳奎教授與北京協和醫院韓冰教授聯合全國七家頂級PNH醫學中心共同完成，是國內PNH領域迄今為止規模最大的頭對頭對比臨床試驗。

權威臨床數據顯示，鹽酸蘭諾可泮片治療組中，50.0%的受試者血紅蛋白達到正常水準（Hb≥120g/L），這一數據顯著高於對照組依庫珠單抗的9.1%；在改善貧血、完全控制溶血、幫助患者擺脫輸血依賴、提升長期生活品質等多項次要終點中，該藥物均表現出明顯優於傳統靜脈補體抑制劑的療效，且整體安全性與耐受性良好，不良事件輕微可控，長期用藥風險極低。

作為口服片劑，該藥物完全擺脫了靜脈輸液的場景依賴，患者可居家自行規律服用，大幅降低了長期治療的就醫門檻。目前該藥物已於6月24日在京東健康實現全網首發，國藥股份也已完成北區首單的極速配送，從藥物到貨驗收到送達指定藥房僅耗時1小時28分鐘，確保藥品以最快速度觸達全國患者。目前朗來科技也正在開展該藥物針對IgA腎病的II期臨床試驗，相關中期數據已在第63屆歐洲腎臟協會大會上作為「中國之聲」發布，12周時患者尿蛋白達標率達40%，尿蛋白肌酐比降幅達51.8%，未來將進一步拓展適應症覆蓋範圍。這款國產首創罕見病藥物的上市，標誌著我國在補體靶向領域實現了從跟跑到領跑的突破，將為全國PNH患者帶來更便捷、更可及的全新治療選擇。