注射用波米泰酶α於華獲批上市 破解血友病治療難題

國家藥品監督管理局2026年6月透過優先審評審批程序，附條件批准江蘇貝捷泰生物科技自主研發的1類創新藥注射用波米泰酶α（商品名：博佳凝）正式上市，用於治療凝血因子VIII或IX的抑制物大於5個貝塞斯達單位（BU）的先天性血友病A或B成人患者出血症狀。這是全球首個獲批的凝血因子X激活劑類原創藥物，也是無錫首款成功上市的國家1類治療用生物製品，為長期受困於常規療法失效的血友病患者帶來革命性治療選擇。

血友病是一種X染色體連鎖隱性遺傳的出血性疾病，臨床上分為A型與B型，患者體內先天缺乏凝血因子VIII或IX，終身面臨自發性出血的風險。過往臨床主要透過補充對應凝血因子的替代療法治療，但約30%的血友病A患者與1%至5%的血友病B患者，在長期用藥後會體內產生針對輸入凝血因子的抑制物，直接導致常規替代療法完全失效，這一難題長期困擾全球血液科臨床領域，過往對應治療方案存在給藥頻繁、血栓風險偏高的局限，大量患者的急性出血症狀無法得到及時有效控制。

注射用波米泰酶α的活性成分提取自圓斑蝰蛇毒液中的特異性蛋白，其創新機制完全跳過上游凝血因子的作用環節，直接激活人體內的凝血因子X，啟動凝血共同通路快速實現止血，整個作用過程完全不依賴體內的凝血因子VIII或IX，從根本上繞開了抑制物的干擾，完美解決了伴抑制物血友病患者的治療痛點。該藥物的研發歷時超過10年，累計投入數億元研發資金，此前已先後獲得美國FDA孤兒藥資格認定、國家藥監局突破性治療品種認定，並納入優先審評通道，研發全流程累計申請31項專利，其中包含6項國際PCT專利，核心技術擁有完全自主知識產權。

權威臨床試驗數據顯示，該藥物用於伴抑制物的血友病A或B患者急性出血治療時，12小時有效止血率達81.94%，77.12%的出血訪視僅需給藥1至2次即可實現有效止血，針對首次出血訪視的12小時有效止血率更高達88%，靶關節出血的有效止血率也達到86.96%。在整個臨床試驗過程中，未報告3級及以上與藥物相關的不良事件，未出現任何血栓栓塞相關案例，也未檢出誘發抗藥抗體的情況，整體用藥安全性表現極為優異。

作為我國罕見病領域的標誌性原創成果，該藥的上市不僅填補了全球凝血因子X激活劑類創新藥的市場空白，也標誌著我國在血友病治療領域實現了從跟跑到領跑的突破。目前企業已啟動後續適應症的研發佈局，針對不伴抑制物的血友病患者的臨床研究已取得積極結果，同時也將依據2026年國家醫保藥品目錄調整規則，及時啟動醫保申報流程，推動這款國產原創罕見病新藥儘快覆蓋更多臨床場景，降低患者用藥負擔，為我國數十萬血友病患者帶來更安全、更便捷的止血治療新選擇。