鹽酸蘭諾可泮片獲批上市 治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症

2026年6月11日，國家藥品監督管理局透過優先審評審批程序，正式批准化藥1類創新藥鹽酸蘭諾可泮片（商品名：依適寧）上市，本品由武漢朗來科技發展有限公司自主研發，是國內首款獲批的口服補體因子B抑制劑，填補我國陣發性睡眠性血紅蛋白尿症口服靶向治療的本土藥物空白，改寫該罕見血液病長期依賴靜脈輸注進口製劑的治療格局，為國內罕病患者帶來更便捷的治療選擇。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症，簡稱PNH，是納入我國罕見病目錄的危及生命的血液疾病，源於造血幹細胞PIGA基因突變，令紅細胞缺少補體保護蛋白，受到人體補體系統攻擊而出現持續血管內溶血。病患常反覆出現血紅蛋白尿、貧血、乏力，還伴隨血栓、腎損傷、骨髓衰竭等嚴重併發症，多數患者需要終身接受治療。過往臨床主要依靠靜脈給藥的補體C5單抗，必須定時到醫院輸注，部分患者仍存在殘留溶血，加上藥費昂貴，不少患者面臨用藥可及性不足的困境。鹽酸蘭諾可泮片適用於既往未曾接受補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症成人患者，透過調控補體通路抑制紅細胞破壞，控制溶血進程，穩定患者血紅蛋白水準，減少輸血依賴。

本品屬口服補體因子B（CFB）抑制劑，作用位點處於補體旁路通路上游，阻斷異常補體活化，進而減少紅細胞遭受攻擊破壞。支持本次上市的關鍵III期臨床研究，以進口依庫珠單抗作陽性對照，完成頭對頭對比試驗，研究數據證實藥物可有效提升患者血紅蛋白達標比例，改善溶血相關臨床症狀。相較傳統靜脈輸注製劑，本品為口服片劑，不受進食影響，患者可居家服用，擺脫頻繁前往醫院輸液的束縛，大幅提升長期治療的依從性，同時也降低就醫相關的時間與經濟成本。

藥品規格為100mg，儲存條件要求密封，置於常溫乾燥環境保存。臨床推薦劑量為400mg，也就是一次4片，每日兩次，需要整片完整吞服，不可掰開或是碾碎；作為需要長期管理的罕病，不建議隨意自行停藥，若隨意中斷治療，有誘發嚴重溶血的風險。輕度肝、腎功能不全患者無需調整劑量，中重度肝功能不全、重度腎功能不全的病患不建議使用。臨床常見不良反應包含頭痛、腹瀉、噁心等，多數症狀輕微可耐受；用藥前務必完成腦膜炎球菌疫苗接種，降低嚴重感染風險。臨床使用需要留意CYP3A介導的藥物相互作用，避免與CYP3A強抑制劑、強誘導劑聯合使用，由血液科專科醫師定期監測患者溶血指標、肝腎功能與感染徵兆，依據個體狀況調整治療方案。

鹽酸蘭諾可泮片的問世，代表我國在補體通路創新藥研發取得重大突破，實現PNH治療從靜脈製劑邁向國產口服新時代，不僅豐富國內罕見病藥物版圖，也為減輕罕病家庭負擔帶來希望，研發團隊亦持續推進IgA腎病等其他補體相關疾病的臨床探索，拓展這款原創藥物的適用邊界。

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