依賽弗酶α，為低磷酸酯酶症患者帶來新希望

2026年8月24日，CDE官網顯示，阿斯利康旗下亞力兄（Alexion）的依賽弗酶α注射液（皮下注射）（研發代號ALXN1850，英文通用名Efzimfotase alfa）上市申請正式獲受理，註冊分類為1類，用於2歲及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治療。此前，該適應症已被CDE納入突破性治療程序；2026年9月18日，該藥的美國生物製品許可申請（BLA）亦獲FDA優先審評資格，預計2027年上半年出結果。這款長效酶替代療劑（ERT）距離在中美兩地同步上市僅一步之遙。

低磷酸酯酶症（HPP）是一種罕見、慢性、遺傳性代謝病，由組織非特異性鹼性磷酸酶（TNSALP）基因突變導致鹼性磷酸酶（ALP）活性缺乏所致。ALP是骨骼與牙齒礦化過程中不可或缺的酶，其缺乏可造成骨基質礦化障礙，臨床表現差異極大，從嬰兒期致死型（圍產期/嬰兒型）到兒童型（佝僂病樣骨骼畸形、乳牙早脫、步態異常）再到成年型（肌無力、慢性疼痛、假性骨折、腎鈣化）均有。嚴重患兒可因呼吸肌軟弱、癲癇、腎功能衰竭夭折，成年患者則長期飽受慢性骨痛與疲勞困擾。

現有標準治療藥物阿司福酶α（asfotase alfa，Strensiq®）為骨靶向ERT，需每周6次皮下注射（嬰幼兒）或每周多次注射，注射體積大、頻繁注射帶來明顯患者與家庭負擔；長期每日注射對患兒心理與依從性亦是挑戰。我國於2024年8月通過「港澳藥械通」將Strensiq引入大灣區指定醫療機構，但全國可及性仍有限。

依賽弗酶α是亞力兄在Strensiq基礎上改造的下一代長效ERT，通過分子設計進一步提升酶在骨組織的靶向效率與血漿半衰期，將給藥頻率降低至每兩周一次，且注射體積顯著減小，支持患者居家自我給藥，無需頻繁往返醫院。該藥採用皮下注射，適用年齡覆蓋2歲及以上兒童、青少年與成人，包括既往未接受過ERT治療以及曾使用asfotase alfa的患者群體。

全球III期項目MULBERRY（兒童）、CHESTNUT（既往用過asfotase alfa的兒童）與HICKORY（青少年及成人）均取得陽性結果：在既往未接受治療的HPP兒童中，第25周影像學總體印象變化（RGI-C）評分較安慰劑組中位數差異達1.67，骨癒合與骨骺形態顯著改善；青少年及成人6分鐘步行試驗較安慰劑組平均改善17.05米，患者肌無力與日常活動能力提升。阿斯利康中國表示，依賽弗酶α上市申請獲受理，將為我國2歲以上HPP患者帶來「更低注射體積、更低給藥頻率、更廣泛患者覆蓋」的長效治療新選擇。

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