艾普美妥司他片獲國家藥監局優先審評，為上皮樣肉瘤帶來新選擇

2026年2月25日，上海海和藥物研究開發股份有限公司宣布，其自主研發的EZH1/EZH2雙靶點抑制劑艾普美妥司他片（研發代號HH2853）的新藥上市申請獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理，適應症為復發或轉移性上皮樣肉瘤，並被納入優先審評審批程序（受理號CXHS2600046/CXHS2600047）。這是國產首個衝擊上皮樣肉瘤適應症的EZH1/2雙抑制劑，由江蘇宣泰藥業有限公司負責生產。

上皮樣肉瘤（Epithelioid Sarcoma）是一種罕見的軟組織肉瘤，好發於青少年與年輕成人，多見於四肢遠端（手部、腕部、前臂），也可發生於軀幹、頭頸等部位。該腫瘤病程相對隱匿，早期常表現為皮下硬結、潰瘍，易被誤診為濕疹、結核或普通肉芽腫；一旦出現區域淋巴結轉移或遠處轉移（肺、骨、腦），預後明顯變差。標準治療以擴大切除術為主，但術後局部複發率高達20%–30%，轉移後缺乏有效化療方案，患者5年總生存率不足60%。

上皮樣肉瘤的分子特徵是約80%–90%患者存在INI1（SMARCB1）基因突變或缺失，導致PRC2複合物（由EZH1/EZH2、SUZ12、EED等組成）失調，EZH2被代償性激活，成為驅動腫瘤增殖的關鍵表觀遺傳學靶點。EZH2抑制劑（如他澤美司他）在經過選擇的膨脹變異型漿細胞瘤與濾泡性淋巴瘤中已驗證價值，但單一EZH2抑制在上皮樣肉瘤中的療效有限。

艾普美妥司他片是一種高選擇性、口服生物利用度良好的EZH1/EZH2雙靶點抑制劑。相較於僅抑制EZH2的單靶點藥物，艾普美妥司他同時阻斷EZH1與EZH2兩種同源催化亞基，可更徹底地抑制PRC2複合物的組蛋白H3K27三甲基化修飾，從而在INI1缺失的上皮樣肉瘤細胞中恢復抑癌基因表達、誘導細胞分化與凋亡。臨床前研究顯示，該藥在多種上皮樣肉瘤動物模型中表現出顯著的腫瘤生長抑制作用，且口服給藥便利。

關鍵II期臨床研究數據顯示，艾普美妥司他在既往經治的復發或轉移性上皮樣肉瘤患者中展現出良好的客觀緩解率與疾病控制率，緩解持久，安全性總體可控，常見不良反應為貧血、血小板減少、胃腸道反應等，多為輕中度。海和藥物表示，除上皮樣肉瘤外，公司還在推進艾普美妥司他用於其他INI1缺失腫瘤及實體瘤的後續臨床開發。業內專家指出，艾普美妥司他納入優先審評，填補了我國上皮樣肉瘤靶向治療的空白，為這一罕見軟組織肉瘤患者帶來了「口服、每日一次、機制明確」的全新選擇。

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