洛卓凱（洛美他派），為HoFH患者帶來新選擇

2026年1月30日，凱西中國（Chiesi）宣布，其全球唯一微粒體甘油三酯轉移蛋白（MTP）口服抑制劑——甲磺酸洛美他派膠囊（商品名：洛卓凱®）正式獲國家藥品監督管理局（NMPA）批准，可與低脂飲食和其他降脂藥物（伴或不伴有低密度脂蛋白血漿分離置換）合用，用於治療成人純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）。該藥被列入國家藥監局發布的第一批「臨床急需境外新藥名單」，此次獲批使我國HoFH患者迎來了全球獨有的口服MTP抑制劑治療選擇。

HoFH是一種罕見的常染色體顯性遺傳性脂質代謝病，因低密度脂蛋白（LDL）受體或其通路基因（如APOB、PCSK9）突變，導致從出生起即處於極高的循環LDL膽固醇（LDL-C）水平。患者血清LDL-C可達正常人數倍至十倍，兒童期即可出現皮膚肌腱黃色瘤、早發角膜弓，若不及時幹預，多在20–30歲罹患冠心病、心梗甚至猝死。我國HoFH患者雖發病率約百萬分之一，但臨床診斷率與治療率長期偏低，是心血管領域最兇險的罕見病之一。

HoFH的治療難點在於：傳統他汀類藥物主要通過上調肝細胞表面LDL受體（LDLR）發揮作用，而HoFH患者LDLR本身數量不足或功能喪失，因此他汀單藥常難以達標；依折麥布、膽汁酸螯合劑、PCSK9抑制劑、米泊美生等雖有一定降脂作用，但對於LDLR完全缺失的純合子患者仍有限，常需依賴每週一次的血脂漿置換（LDL apheresis）維持，治療負擔極重。

洛美他派是一種選擇性、可逆性的MTP抑制劑。MTP存在於肝臟與小腸內質網，負責將甘油三酯與膽固醇酯裝載至載脂蛋白B（ApoB），是極低密度脂蛋白（VLDL）與乳糜微粒組裝分泌的關鍵步驟。洛美他派在肝細胞內抑制MTP活性，從源頭減少含ApoB的脂蛋白合成與分泌，顯著降低循環LDL-C水平。不同於他汀類藥物「上調LDL受體」的作用機制，洛美他派不依賴功能性LDL受體，因此對LDL受體完全缺失或功能喪失的HoFH患者同樣有效。

臨床研究顯示，在飲食控制與其他降脂藥物基礎上加用洛美他派，可使HoFH患者LDL-C進一步下降約30%–50%，並顯著減少血脂漿置換的依賴頻率，部分患者甚至可擺脫漿置換。該藥為口服膠囊，患者可居家長期用藥，劑量需逐漸滴定至最大耐受劑量，並配合低脂飲食（每日脂肪攝入<20g）與維生素E、必需脂肪酸補充，以預防脂溶性維生素缺乏。常見不良反應為胃腸道反應（腹瀉、腹脹）與轉氨酶升高，需定期監測肝功能。凱西中國表示，洛卓凱®的獲批是其在華罕見病佈局的重要裏程碑，將填補我國HoFH口服靶向治療的空白。

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