戈芮寧（注射用維拉苷酶β）獲批上市，原創酶替代療法，填補溶酶體貯積症罕見病治療空白

國家藥品監督管理局於2025年10月批准1類生物創新藥戈芮寧（注射用維拉苷酶β）正式上市，為國產自主研發的重組溶酶體酶替代治療藥物，專用於溶酶體貯積症這一重大罕見遺傳病的規範治療，結束了國內該類罕見病長期無國產可及治療藥物的尷尬局面，為患兒及成人患者帶來生命延續的全新希望。溶酶體貯積症是一類先天性基因缺陷導致的罕見遺傳代謝病，患者因先天基因異常，體內缺失關鍵溶酶體水解酶，無法正常分解體內大分子代謝廢物，導致脂質、多糖等物質在全身組織細胞內異常蓄積。隨年齡增長，蓄積的代謝廢物會持續損傷肝臟、心臟、骨骼、神經、肌肉等多個重要器官，造成發育遲緩、器官衰竭、肢體畸形、神經損傷等嚴重症狀，重症患者預後極差、致死致殘率高。長期以來，國內該類疾病依賴昂貴進口藥物，可及性極低，多數患者只能對症支持治療，無法延緩病情進展。

本品適用於對應分型溶酶體貯積症的兒童及成人患者的長期酶替代治療，是該類疾病病因治療的核心藥物。維拉苷酶β作為重組活性溶酶體水解酶，經靜脈輸注進入人體後，可精準富集於受損組織細胞的溶酶體內，替代患者體內缺失的天然酶活性，高效分解體內異常蓄積的大分子代謝底物，逐步清除組織內堆積的毒性物質，從根源阻斷疾病病理進展。本品可有效減輕多器官損傷程度，延緩器官功能衰退，改善患者生長發育、肢體功能與神經狀態，大幅降低重症併發症發生率，是目前該類罕見病最核心、最有效的病因治療手段。

本品為凍乾粉針製劑，復溶後靜脈滴注給藥，適合醫療機構規律週期治療，可貫穿患兒生長發育期及成人患者終身慢病管理。臨床註冊數據顯示，長期規律使用戈芮寧可顯著改善患者各項器官功能指標，穩定疾病進展，阻止病情持續惡化，大幅提升患者生存率與生活品質。藥物不良反應以輕度短暫輸注反應為主，通過預處理、調整輸注速度即可有效預防與管控，整體安全性符合兒童及成人長期治療標準。本品納入國家罕見病藥優先審評通道，擁有完整自主知識產權。

戈芮寧（注射用維拉苷酶β）的成功上市，是我國罕見病藥物研發領域的重大突破，徹底填補了國內溶酶體貯積症酶替代治療的國產藥空白，打破進口藥物壟斷與高價壁壘，大幅提升罕見病患者用藥可及性。本品為無數罕見病家庭帶來規範病因治療的機會，有效改善患者預後、降低致殘致死風險，完善了我國罕見病診療與保障體系，推動國內罕見病醫療事業實現高質量發展。

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