賽菲因（芬妥司蘭鈉注射液）獲批上市，為重型血友病患者帶來長效預防新選擇

國家藥品監督管理局於2025年12月15日正式批准1類創新藥賽菲因（芬妥司蘭鈉注射液）在中國上市，這也是血友病領域首款siRNA（小干擾核糖核酸）創新非因子療法，突破傳統血友病藥物的治療框架，為國內重型血友病族群開啟全新的長效預防治療時代。

血友病屬於罕見的先天性出血性疾病，分為A型與B型，患者體內缺乏必要的凝血因子，容易自發性出血或是受傷後出血不止，反覆關節出血會引發關節腫脹、疼痛、纖維化，最終造成關節畸形、永久殘疾，嚴重內出血更會危及生命。過去臨床主流採用凝血因子替代療法，需要頻繁靜脈注射，長期反覆用藥不僅加重患者身心負擔，部分患者還會產生凝血因子抑制物，導致傳統因子藥物療效下降，這類伴抑制物的患者治療選項相當有限，臨床對安全、低給藥頻次的預防藥物需求極為迫切。

本品的適應症為12歲及以上兒童與成人重型A型、B型血友病患者的常規預防治療，無論患者是否產生凝血因子抑制物，皆可用於預防出血、降低出血發作頻率。芬妥司蘭鈉注射液透過RNA干擾技術，靶向降解抗凝血酶的mRNA，降低體內抗凝血酶濃度，重新平衡人體凝血與抗凝血機制，不需要補充外源性凝血因子，是作用機制上的重大創新。藥物採用皮下注射，給藥間隔長，維持治療階段每兩個月注射一次，一年最少僅需6次注射，相較傳統療法大幅減少注射次數，顯著減輕患者的注射負擔，提升長期用藥依從性。

藥物的獲批依據來自全球多中心ATLAS系列Ⅲ期臨床研究。臨床數據顯示，芬妥司蘭鈉可有效降低患者的年化出血率，無抑制物患者的出血風險可顯著下降，即使是伴抑制物的難治性血友病患者，同樣可以有效控制出血，減少關節出血事件，保護關節功能，延緩殘疾進程。藥物安全性表現良好，多數不良反應輕微可控，絕大部分受試者無需多次調整劑量，且用藥不需要依據體重調整劑量，簡化臨床給藥流程。該藥在中國獲得優先審評資格，加速完成審評流程，讓國內患者可以更快接觸這款全球前沿的罕見病創新藥。

芬妥司蘭鈉注射液的成功上市，打破了血友病長期依賴凝血因子製劑的治療格局，同時覆蓋有無抑制物的重型血友病患者，解決了伴抑制物患者治療難題，為國內血友病規範化預防治療增添重要武器。長效皮下給藥的特性，改善患者生活自由度，幫助患者回歸正常生活、學習與工作，對提升中國罕見血液病整體診療水準具重要意義。

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