瑞達普（普樂司蘭鈉注射液）獲批上市，長效RNAi療法填補家族性乳糜微粒血症綜合徵治療空白

2026年1月7日，國家藥品監督管理局透過優先審評審批程序批准創新藥瑞達普（普樂司蘭鈉注射液）正式於國內上市，做為全球首款針對家族性乳糜微粒血症綜合徵的siRNA小幹擾RNA藥物，憑藉基因層面的靶向調控機制，為這一罕見遺傳性血脂疾病帶來全新治療方案，結束國內該病長期缺少專屬治療藥物的困境。

家族性乳糜微粒血症綜合徵，簡稱FCS，屬於極為罕見的嚴重遺傳性脂代謝疾病，因脂蛋白脂肪酶相關基因突變，導致體內分解甘油三酯的關鍵酶功能缺失，患者血液甘油三酯可達正常數值的十倍乃至百倍，血液外觀可呈現乳白色，俗稱奶茶血。該病最兇險的併發症為反覆發作的急性胰腺炎，重症胰腺炎病死率極高，同時伴隨皮膚黃色瘤、肝脾腫大、視網膜脂質沉積等多種表現，嚴重威脅患者生命安全。過往臨床並無特效藥，患者只能依靠極度嚴格的低脂飲食控制，即便嚴格管控飲食，依舊容易出現血脂驟升誘發急症，常規降脂藥物對此疾病療效有限，廣大FCS患者長期面臨無藥可醫的處境，臨床存在迫切未被滿足的醫療需求。

本品獲批適應症為在飲食控制基礎之上，降低家族性乳糜微粒血症綜合徵成人患者的甘油三酯水準，幫助患者穩定血脂，減少急性胰腺炎等致命併發症的發作風險，改善患者生存品質。

普樂司蘭鈉注射液屬小幹擾RNA（siRNA）療法，藥物核心特點為靶向阻斷APOC3（載脂蛋白CIII）mRNA，從源頭減少APOCC3蛋白生成，解除該蛋白對於脂蛋白脂肪酶的抑制作用，恢復機體對甘油三酯的代謝清除能力，不同於傳統小分子降脂藥的作用邏輯。藥品採用皮下注射給藥，每三個月注射一次，全年僅需給藥四次，長效給藥模式大幅降低就醫次數，患者或護理人員也可完成居家注射，顯著提升罕病患者長期治療依從性。全球與國內註冊臨床數據顯示，該藥可顯著降低患者空腹甘油三酯水準，同時明顯下調急性胰腺炎的發病風險，整體安全性良好，不良反應多為輕中度。用藥過程當中仍需要配合低脂飲食，方能達到最佳治療效果。

罕見病藥物研發一直是醫藥領域的重點難題，患病人數少，研發門檻高，很多罕病患者長期無合適藥物可用。瑞達普（普樂司蘭鈉注射液）的上市，填補我國家族性乳糜微粒血症綜合徵治療藥物的空白，代表RNA幹擾技術在國內罕見血脂疾病領域實現落地應用。伴隨藥物的商業化推廣，將讓國內確診FCS的病患擁有規範有效的治療手段，減少致命急症帶來的健康威脅，也推動我國罕見心血管代謝疾病的診療體系進一步完善。

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