安適平（薩特利珠單抗注射液）獲優先審評，為視神經脊髓炎譜系疾病帶來新希望

2021年4月30日，羅氏製藥旗下罕見病創新藥物安適平®（英文商品名Enspryng®，英文通用名Satralizumab）獲國家藥品監督管理局批准上市，用於≥12歲青少年及成人患者水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的治療。這是中國首個獲批用於NMOSD的靶向治療藥物，也是首個且目前唯一可用於青少年患者的NMOSD治療藥物，填補了我國該罕見病領域長期無藥可醫的空白。

NMOSD是一種中樞神經系統自身免疫性炎性脫髓鞘疾病，以視神經炎和橫貫性脊髓炎反覆發作為特徵，可導致失明、癱瘓等嚴重殘疾。其致病核心在於患者體內產生針對AQP4的自身抗體，攻擊星形膠質細胞，引發補體介導的炎症與神經損傷。該病高復發、高致殘，已被列入我國《第一批罕見病目錄》。既往治療以廣譜免疫抑制為主，缺乏精準靶向手段，患者疾病負擔沉重。

安適平®是一款人源化抗白介素-6（IL-6）受體單克隆抗體。IL-6是NMOSD發病機制中的關鍵炎症因子，可促進AQP4-IgG的產生並破壞血腦屏障。安適平®通過阻斷IL-6受體信號，從源頭抑制自身抗體生成與中樞炎症級聯，從而降低復發風險、延緩殘疾進展。該藥採用皮下注射給藥，初始負荷後每四周維持一次，給藥便利，兼顧了長期治療的依從性。

關鍵III期研究（SAkuraStar、SAkuraSky）顯示，無論單藥還是聯合免疫抑制劑治療，安適平®均能顯著降低AQP4抗體陽性NMOSD患者的復發風險，安全性總體良好。該藥已在全球95個國家和地區獲批，2023年12月正式進入中國國家醫保藥品目錄，顯著提升了罕見病患者的藥物可及性與經濟可負擔性。業內專家表示，安適平®的獲批與納保，標誌著中國NMOSD治療從「經驗性免疫抑制」邁入「精準靶向時代」，為這類高致殘罕見病患者帶來了控制復發、守護視力與行動能力的全新希望。

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