國產罕見病創新藥再添新軍｜富馬酸立康可泮膠囊正式獲批上市

2026年8月20日，國家藥品監督管理局透過優先審評審批程序，正式批准成都盛迪醫藥有限公司、恆瑞醫藥自主研發的一類創新藥富馬酸立康可泮膠囊（商品名：恆優達）成功上市，為國內罕見血液病患者帶來全新的本土化治療方案。該藥的獲批上市，填補了國內陣發性睡眠性血紅蛋白尿症口服靶向治療的部分市場空白，標誌著我國在補體通路靶向創新藥研發領域實現重要突破。

據官方藥品審批資訊顯示，富馬酸立康可泮膠囊為化學藥品1類創新藥，規格為25mg，核心適應症為治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人患者。陣發性睡眠性血紅蛋白尿症是一種後天獲得性、罕見的嚴重溶血性疾病，已被納入國家罕見病目錄。該病症因患者體內補體旁路通路異常激活，導致紅細胞持續破壞，臨床主要表現為溶血、貧血、乏力、血栓及腎功能損傷等，病情反覆且進展隱蔽，嚴重時會危及患者生命。

長期以來，國內PNH臨床治療主要依賴進口補體抑制劑藥物，不僅治療成本高昂、給藥方式受限，且傳統C5補體抑制劑僅能阻斷末端補體通路，無法徹底解決血管外溶血問題，超過半數患者仍存在持續乏力、反覆貧血等症狀，多數患者難以達到理想的血液學緩解效果，臨床未被滿足的用藥需求極為迫切。富馬酸立康可泮膠囊的上市，有效破解了這一臨床治療痛點，為初治PNH成人患者提供了更優質、可及性更高的治療選擇。

作為全新機制的靶向創新藥，富馬酸立康可泮膠囊具備多重核心優勢，臨床應用價值突出。首先，該藥為國內首創的補體B因子口服小分子抑制劑，靶向作用於補體旁路通路核心靶點B因子，可從源頭抑制補體異常活化，同時覆蓋血管內溶血與血管外溶血，彌補了傳統C5抑制劑治療的局限性，能更全面控制病情進展。其次，藥物採用口服給藥方式，相較於傳統注射類製劑，大幅提升患者用藥便利性與依從性，適用於患者長期規範化治療。

再者，該藥經嚴謹臨床試驗驗證，療效穩定且安全性良好，可有效改善患者貧血症狀、減少輸血依賴、緩解長期乏力等核心不適症狀，助力患者實現持續血液學緩解，顯著提升患者生活品質。同時，作為國產自主研發一類新藥，其上市打破了進口藥物的市場壟斷，有效降低患者長期治療的經濟負擔，大幅提升國內罕見病靶向治療藥物的可及性。

此次富馬酸立康可泮膠囊順利獲批，是國內罕見病藥物創新研發的重要成果，也是我國生物醫藥產業聚焦臨床需求、攻克疑難病症的有力體現。該藥的落地上市，進一步豐富了我國PNH精準治療藥物矩陣，推動國內罕見血液病治療邁向本土化、精準化、普惠化。未來隨著該藥的臨床廣泛應用，將惠及眾多PNH患者，為國內罕見病規範化治療注入全新動能。

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