呱普銳基（ZVS101e注射液）獲優先審評，為結晶樣視網膜變性患者帶來新希望

2026年8月26日，北京中因科技股份有限公司宣布，其基因治療候選藥物ZVS101e注射液（擬商品名：呱普銳基）的新藥上市申請（NDA）一次性完成資料申報並獲CDE正式受理，隨後於2026年8月底正式納入CDE優先審評程序，迎來上市關鍵節點。該藥適應症為結晶樣視網膜變性（Bietti crystalline dystrophy，BCD），是國際範圍內首個針對該罕見遺傳眼病進入上市審評階段的基因替代治療產品。

結晶樣視網膜變性是一種由CYP4V2基因雙等位突變引起的常染色體隱性遺傳性視網膜營養不良，亞太地區相對多見。患者多在20–40歲發病，表現為緩慢進展的夜盲、視野縮小、中心視力下降，眼底可見多發閃光樣結晶狀沉著與脈絡膜視網膜萎縮，最終可導致法定盲。長期以來，全球範圍內尚無針對BCD的獲批治療藥物。

ZVS101e由中因科技與北京大學第三醫院眼科楊麗萍研究員團隊合作開發，採用腺相關病毒（AAV）作為載體，將正常功能的CYP4V2基因通過視網膜下注射遞送至患病視網膜色素上皮細胞，替代突變基因、恢復其編碼蛋白的正常功能，實現「一次給藥、長期獲益」的基因治療理念。該藥於2021年開展全球首項BCD基因治療臨床試驗，2024年12月獲CDE同意開展全球首個BCD領域III期臨床試驗，並先後獲得美國FDA孤兒藥資格認定、再生醫學先進療法（RMAT）資格以及中國突破性治療品種認定。

業內專家指出，ZVS101e推進至上市審評，是我國眼科基因治療領域的重要裏程碑。不同於一般仿製或改良型創新藥，這款產品從原創機制、關鍵III期到NDA全程由中國團隊主導，並具備全球first-in-class屬性。中因科技表示，公司將全力配合優先審評工作，推動該產品盡快惠及國內外BCD患者，並以此為起點，進一步拓展針對其他遺傳性視網膜變性的基因治療與基因編輯管線。

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