琥珀酸思普可泮片獲批上市 為陣發性睡眠性血紅蛋白尿症患者帶來口服治療新方案

2026年7月23日，國家藥品監督管理局透過優先審評審批程序，批准四川海思科製藥有限公司研發的1類創新藥琥珀酸思普可泮片（商品名：優可盼®）上市，這是全球首個每日一次口服的補體B因子抑制劑，填補國內陣發性睡眠性血紅蛋白尿症口服靶向治療的空白。陣發性睡眠性血紅蛋白尿症即PNH，屬於罕見且可危及生命的補體介導性血液疾病，患者紅細胞存在先天缺陷，補體異常激活會引發血管內、血管外溶血，繼而出現貧血、血紅蛋白尿、持續疲乏，同時伴隨血栓風險，部分患者需要長期輸血支持。既往主流治療以注射類C5抑制劑為主，雖可控制血管內溶血，但部分患者仍存在血管外溶血、殘留貧血等問題，長期治療存在未被滿足的臨床需求。

依據藥監局核准資訊，琥珀酸思普可泮片適用於既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症成人患者。本品屬於高選擇性補體B因子小分子抑制劑，作用於補體旁路通路上游，透過抑制B因子活性，阻斷補體旁路的激活與放大循環，可同時抑制血管內溶血與血管外溶血，實現全鏈路控制溶血反應，不同於傳統C5抑制劑僅阻斷下游末端補體的作用機制。

該藥具備多項突出臨床特點。本品為口服片劑，每日僅需服用一次，服藥不受進食影響，輕中度腎功能不全、輕重度肝功能不全患者無需調整劑量，給藥便捷，大幅提升患者長期用藥依從性。關鍵Ⅲ期臨床數據顯示，藥物可顯著提升患者血紅蛋白水準，減少輸血依賴，改善疲乏等臨床症狀，整體安全性與耐受性良好，可降低漏服帶來的突破性溶血風險。作為我國自主研發的原創罕見病創新藥，擁有完整自主知識產權，除PNH之外，IgA腎病等其他補體相關疾病的臨床研發工作亦在推進。需要重點提醒，本品屬處方藥，必須由具備血液疾病診療經驗的醫師評估後使用，用藥期間需要監測血常規、溶血相關指標，患者不可自行購買服用。

琥珀酸思普可泮片的成功上市，代表我國在補體相關罕見病藥物研發取得重大突破，豐富陣發性睡眠性血紅蛋白尿症的治療藥物矩陣，為這一危重罕見血液病患者帶來口服治療新選擇。

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